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1.1类与3.1类新药审批决定研发效益等6则

作者:   单位:   时间:2015-09-25

 1.1类与3.1类新药审批决定研发效益

国内1.1类药物的开发处于起步阶段。癌症、心脑血管等大病领域以及单抗药物是该类研发投入的重点领域。1.1类新药的开发具有风险大、周期长的特点。从申请临床到获批上市平均花费7.6年。1.1类并非畅销药保证。国内企业的普遍模式仍是低水平Me-too开发, 3.1类新药品种较多,主要集中在抗感染、神经系统、消化及代谢、心血管系统抗肿瘤与免疫调节五个大类。其申报临床的平均审评时间为27个月,申报上市的时间为34个月,与1.1类新药的审评时间基本相当。国内3类新药开发日趋成熟,利润可观。由于3类新药开发风险和成本较1.1类新药小,其申报竞争尤其激烈。3类新药有4年新药监测期,未到期前CDE不再受理进口和国产的注册申请,因此,3类新药兼顾“首仿”和“新药”之利。

巧用靶点特异性及亚型选择性调控分子

靶点特异性及亚型选择性调控分子可作为研究靶标的探针,也可用于研发新药物。由于激酶、表观遗传调控蛋白等蛋白家族中每个亚型之间氨基酸序列及空间结构的相似性,尤其是催化位点或配体结合口袋的高度类似性,使合理设计选择性调控分子成为难点。专家从先导物的发现及结构优化两个层面,发现靶点特异性及亚型选择性调控分子的药物化学策略。充分理解靶点蛋白的精确三维结构以及结合配体的作用机制,是合理设计选择性调控分子的基础和关键;综合运用虚拟筛选、同源模建及De Novo药物设计等计算机辅助药物设计技术,以及靶蛋白诱导型动态组合化学、优势片段组合库的构建及高通量筛选等新策略,是发现选择性调控分子的有效手段。

多方博弈有助于突破中国式研发困境

中国在创新投入和产出上处于领先位置,然而,在医药研发中却处于第三梯队。中国原研药企除了注册审批耗时长,新药纳入医保和基药目录也较难。药物创新发展政策壁垒,主要体现在新药注册审批周期、知识产权制度尚待完善、创新药物市场准入(如招标、医保等)时间长、对药物创新的财税激励不够。医保目录更新慢,集中采购延迟,成为关键性障碍。PBM有望改变政府与药企的博弈格局。PBM模式成熟运行须有以下条件: 首先,自身应保证有较高的新药使用评估专业水平;其次,应联合卫生和药监机构,建立起符合国情的新药处方集目录,为新药的推广使用提供保障,引导患者合理使用新药,降低药企盈利风险。此外,监管机构应加强医疗服务行业的监督,对PBM企业有针对性地制定监督措施,建立信息公开机制。

 FDA抗肿瘤新药上市申请失败原因可资借鉴

抗肿瘤新药的审批总体上来说是一个利益-风险平衡的过程,药监部门需要综合考虑新药的安全性数据、有效性数据、肿瘤的发病率、疾病的危害程度、患者可选择的用药类型、临床对新治疗方法需求的迫切程度等因素。对于新药研发公司来说,掌握药监部门否决相关新药上市申请的原因,设计合理的临床试验方案和临床结局指标,将有助于提高新药被批准的可能性。根据新药上市申请被否决原因,可将新药分成两类:有效性不足的新药(占全部药物的67%);临床试验设计存在缺陷的新药(占33%)。10个抗肿瘤新分子实体药物的上市申请因为有效性问题而被否决,其中6个因主要临床结局指标无统计学显著疗效,4个因临床治疗效果不显著。

 新版GSP大限迫流通渠道再规范

新版GSP已全面提升企业经营的软硬件标准和要求。一些力不从心的小零售药店和商业公司主动选择放弃,国家、地方层面加大飞行检查的力度。各方举措将推进药品流通领域整体水平的提升,对票据的管理将更规范,保证药品的可追溯性。“重认证、轻日常管理”的旧经营理念亦需转变。新版GSP对药品购销渠道、仓储温湿度控制、票据管理、冷链管理、药品运输、信息化管理和人员配备等方面均提出更高要求。并明确2016年1月1日起,未达到要求的药品经营企业不得继续从事经营活动。GSP新规中,票据管理趋严。买卖药品开具发票将增加对企业经营价格的掌控,对打击过票有一定威慑。规范流通渠道,从消费者追溯到厂家,路径渐清晰,保障药品安全。

药物制剂借“贬值”出口正当时

人民币贬值对以出口为主的医药企业来说,虽不能马上兑现利润,但压力骤减,受益可期。国家有规划的贬值对经济反弹能起到推动作用。国家既要宽货币、降利率、降汇率、保增长,又要稳货币、稳汇率、防风险,过去倾向于后者,目前逐步向前者倾斜,下一步可能扩大汇率波动区间,央行释放贬值压力,稳增长思路转变明显。制约我国医药出口增长的内外部因素目前没有明显改变,医药出口增幅将保持微增长状态。我国医药进出口有自身特征:一是附加值较低的大宗原料药过剩;二是从原料药向制剂开发、转化的能力较弱。从变化趋势来看,用于仿制药的原料药份额不断扩大,这对医药原料药生产大国是个利好。同时,要加大制剂开发力度,提高仿制药研发水平,挖掘制剂出口潜力。

 

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